لوكستورنا أول علاج جيني لفقدان البصر بسبب طفرات وراثية
أعلنت الهيئة العامة للعذاء والدواء السعودية موافقتها على تسجيل لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك) كعقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذى من الممكن أن يسبب العمى.
ويُعتبر لوكستورنا أول علاج جيني في المملكة العربية السعودية يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، حيث يقوم لوكستورنا بعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بحثل الشبكية الوراثي الناتج عن حدوث طفرات في جين RPE65، حيث يقوم بإنتاج أحد البروتينات اللازمة للرؤية.
وأوضحت الهيئة أن فورتیجین نیبارفوفیك هي المادة الفعالة في عقار لوكستورنا، وهي فيروس معدل يحتوى على نسخة نشطة من جین RPE65.
وبعد حقن العقار يتم نقل الجين إلى خلايا الشبكية في الجزء الخلفي من العين، مما يتيح للشبكية إنتاج البروتينات الضروية للرؤية، ولا يوجد أي خطر من الفيروس المُستخدم، فهو لا يقوم بنقل أي مرض للبشر.
وأوضحت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية أنه تم دراسة مدى فاعلية مستحضر لوكستورنا على 31 مشارك، وتم خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، وقد تبين أن الرؤية لديهم تحسنت بعد استخدام مستحضر لوكستورنا.
كيف يتم استخدام لوكستورنا؟
تحت التحذير في المستشفي يتم إعطاء لوكستورنا داخل غرفة العمليات من قبل جراحين مختصصين في جراعة الشبكية، لأن المستحضر يتم حقنه مباشرة تحت الشبكية، ويأخد المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتين 6 أيام على الأقل.
ويُعتبر لوكستورنا أول علاج جيني في المملكة العربية السعودية يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، حيث يقوم لوكستورنا بعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بحثل الشبكية الوراثي الناتج عن حدوث طفرات في جين RPE65، حيث يقوم بإنتاج أحد البروتينات اللازمة للرؤية.
وأوضحت الهيئة أن فورتیجین نیبارفوفیك هي المادة الفعالة في عقار لوكستورنا، وهي فيروس معدل يحتوى على نسخة نشطة من جین RPE65.
وبعد حقن العقار يتم نقل الجين إلى خلايا الشبكية في الجزء الخلفي من العين، مما يتيح للشبكية إنتاج البروتينات الضروية للرؤية، ولا يوجد أي خطر من الفيروس المُستخدم، فهو لا يقوم بنقل أي مرض للبشر.
وأوضحت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية أنه تم دراسة مدى فاعلية مستحضر لوكستورنا على 31 مشارك، وتم خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، وقد تبين أن الرؤية لديهم تحسنت بعد استخدام مستحضر لوكستورنا.
كيف يتم استخدام لوكستورنا؟
تحت التحذير في المستشفي يتم إعطاء لوكستورنا داخل غرفة العمليات من قبل جراحين مختصصين في جراعة الشبكية، لأن المستحضر يتم حقنه مباشرة تحت الشبكية، ويأخد المريض جرعة واحدة في كل عين في يومين منفصلين بحيث تكون الفترة بين العمليتين 6 أيام على الأقل.
